Takeda ha anunciado que la FDA ha concedido la designación de gran avance terapéutico a su fármaco en investigación pevonedistat para el tratamiento de pacientes con síndromes mielodisplásicos de alto riesgo (SMD-AR).

Pevonedistat, un inhibidor de la enzima activadora de la NEDD8 (EAN), el primero de su clase, podría ser el primer tratamiento innovador para los pacientes con SMD-AR en más de una década, ampliando así las opciones terapéuticas para esta enfermedad, que hasta ahora solo contaba con la opción de monoterapia con el agente hipometilante (AHM). Incluso con los tratamientos actuales, los resultados para la gente que padece SMD de alto riesgo siguen siendo deficientes.

Esta designación de gran avance terapéutico se ha basado en el análisis final de los resultados del estudio de fase 2 Pevonedistat-2001, en el que se evaluó la combinación de pevonedistat más azacitidina frente a azacitidina en monoterapia en pacientes con leucemias raras, incluído SMD-AR. A la hora de tomar su decisión, la FDA tuvo en cuenta varios criterios de valoración, entre ellos la supervivencia global (SG), la supervivencia libre de eventos (SLE), la remisión completa (RC) y la no necesidad de trasfusiones, así como el perfil de eventos adversos. Esta designación constituye un avance con potencial para satisfacer las necesidades de las personas con SMD-AR, para las cuales existen pocos tratamientos y los beneficios que éstos aportan son limitados.