En el mundo existen 647 ensayos clínicos en marcha de terapias avanzadas en el campo de las enfermedades raras. Así lo asegura un informe publicado por la Alliance for Regenerativa Medicines (ARM) con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras.

En concreto, el informe asegura que las terapias con genes modificados son las que más estudios tienen en marcha en enfermedades raras. Concretamente se están desarrollando 351 ensayos, de los que 174 son en fase I, 168 en fase II y 9 en fase 3. Le siguen las terapias génicas con 220 estudios: 62 en fase I, 134 en fase II y 24 en fase III.

En terapia celular existen 70 ensayos clínicos en la actualidad en todo el mundo. De ellos, 14 se encuentran en fase I, 49 en fase II y 7 en fase III. Por último se sitúan las terapias basadas en ingeniería de tejidos, con seis ensayos; dos en cada una de las fases de desarrollo.

Por áreas terapéuticas destaca el cáncer. El área de oncología se queda con la mayoría de las investigaciones en marcha: concretamente 469. Le sigue el área de endocrino y metabólico, con 37 estudios de I+D y hematología con 34.

La AMR realiza una radiografía por el sector que impulsa estas investigaciones. Así, actualmente asegura que existen 400 compañías en todo el mundo que disponen de alguna investigación de terapias avanzadas en el campo de las enfermedades raras.

En términos económicos, las investigaciones en terapias avanzadas en enfermedades raras alcanzan los 6.500 millones de dólares de inversión a nivel global.

Fuente: El Global