Roche ha anunciado nuevos datos de terapias ya aprobadas y en investigación para el tratamiento de enfermedades neurológicas que se presentarán en la 71ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología (AAN), que se celebra en Filadelfia del 4 al 10 de mayo. Durante el evento, la farmacéutica presentará datos de un estudio de referencia con Risdiplam en atrofia muscular espinal (AME), un nuevo estudio con Ocrevus en esclerosis múltiple, así como nuevos resultados sobre terapias en investigación en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, la enfermedad de Huntington, enfermedad de Alzheimer y en distrofia muscular de Duchenne.

Tal y como ha señalado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, «la gran necesidad de opciones terapéuticas en patologías como AME, enfermedad de Huntington, y Neuromielitis Óptica significa que cada avance es un paso más para estos pacientes». Además, Horning ha indicado que la compañía continua «dedicando esfuerzos a la investigación y a la colaboración para desarrollar nuevas opciones terapéuticas dirigidas a estas enfermedades con un impacto tan importante en la calidad de vida de los afectados. Estamos muy satisfechos de poder contribuir a una mejor comprensión y al progreso clínico de las enfermedades neurológicas, tal y como vamos a presentar en la Reunión Anual de AAN, para ayudar a los afectados y a sus familias».

Atrofia Muscular Espinal (AME)
Por un lado, Roche presentará nuevos datos con Risdiplam, un modificador del ensamblaje de la neurona motora 2 en investigación para la AME, que está diseñado para aumentar y mantener los niveles de proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y en el sistema periférico. Las presentaciones incluyen datos de un año de la primera parte del estudio pivotal Firefish sobre hitos motores y supervivencia en bebés con AME tipo 1. También se presentarán datos actualizados de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética/farmacodinámica, así como un análisis exploratorio de la eficacia de la primera parte del estudio pivotal Sunfish en personas de dos a 25 años de edad con AME tipo 2 ó 3.

Esclerosis Múltiple (EM)

También serán presentados nuevos análisis en la esclerosis múltiple recurrente (EMR) y en esclerosis
múltiple primaria progresiva(EMPP) que sugieren que una mayor exposición a Ocrevus (Ocrelizumab) y unos niveles más bajos de células B son importantes para el control de la progresión de la discapacidad. Además, los nuevos datos a largo plazo de los ensayos fase III Opera y Oratorio mostraron que el tratamiento temprano con este fármaco redujo significativamente el riesgo de progresión de la discapacidad permanente. Los datos de seguridad actualizados que se presentan siguen siendo coherentes con los resultados de los ensayos controlados fase III, lo que respalda el perfil favorable beneficio-riesgo de Ocrevus.

Trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica (NMO)
Se presentará un análisis de subgrupos basado en la presencia o ausencia de los anticuerpos antiaquaporina 4 (AQP4-Ig) del ensayo de referencia fase III SAkuraSky que investiga Satralizumab comparado con placebo como complemento de los inmunosupresores y/o corticosteroides de referencia para el tratamiento de la NMO. Los datos muestran que Satralizumab redujo significativamente el riesgo de recaída de NMO en una población clínicamente relevante, especialmente en pacientes con AQP4-Ig positivo, con un perfil beneficio-riesgo favorable. El ensayo fase III SAkuraStar alcanzó su objetivo primario. Satralizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra el receptor de la interleucina-6 (IL-6) que representa un enfoque novedoso para tratar NMO mediante la inhibición selectiva de los efectos inflamatorios de la IL-6. Actualmente no existen tratamientos aprobados para NMO.

Enfermedad de Huntington (EH)
La sesión del programa de EH incluirá los resultados de un enfoque de modelo traslacional desarrollado a partir de datos preclínicos e incluye datos clínicos de RG6042 del estudio abierto y en marcha en pacientes con EH, incluyendo una actualización de seguridad y una reducción de la proteína huntingtina mutada (mHTT) en el líquido cefalorraquídeo. Estos datos también apoyan la selección de dosis para el ensayo clínico fase III Generación HD1 recientemente iniciado que investiga el RG6042 en la enfermedad de Huntington manifiesta. RG6042 es un oligonucleótido antisentido  diseñado para reducir la producción de la proteína tóxica mHTT, causante de la enfermedad en personas con la enfermedad de Huntington, al dirigirse al ARN de la huntingtina humana.

Alzhéimer

La farmacéutica presentará datos de seguridad de los estudios abiertos con Gantenerumab SCarlet RoAD y Marguerite RoAD que muestran reducciones amiloides consistentemente grandes en pacientes con y sin ARIA-E (alateraciones de imágenes relacionadas con amiloide). Roche sigue avanzando en el desarrollo de Gantenerumab en los ensayos fase III Graduate I y II y de la molécula anti-tau RO7105705 (MTAU9937A, RG6100) en su segundo ensayo clínico fase II (Lauriet), que actualmente está reclutando pacientes con enfermedad de Alzheimer moderada. Crenezumab continúa siendo estudiado en un ensayo fundamental de la Iniciativa de Prevención de la Enfermedad de Alzheimer de individuos cognitivamente sanos en Colombia con una mutación autosómica dominante que están en riesgo de desarrollar EA familiar.

Distrofia muscular de Duchenne
Los resultados serán compartidos de un estudio de fase Ib/II de la adnectina anti-miostatina RG6206 en niños ambulatorios con DMD que no muestran ningún resultado de seguridad relacionado con el fármaco que implique la retirada del estudio hasta las 72 semanas de tratamiento. El RG6042 redujo exitosamente los niveles de miostatina en la sangre de los niños con DMD y la resonancia magnética y  la densitometría ósea sugirieron que el RG6206 tuvo un efecto positivo sobre el músculo en los niños con DMD.